Genterapi kan bremse Alzheimers sygdom

ændrede celler placeret i Brain Safe; Synes at Langsom Mental Decline Af Daniel J. Denoon

For at finde den mest aktuelle information, skal du indtaste dit emne af interesse i vores søgefelt.

april 27 2004 – Det er nyt. Det er radikal. Og nu et gen-baseret behandling for Alzheimers sygdom har bestået sin første menneske test.

En patient døde, og en anden blev såret, før lægerne lærte at gøre det sikkert. Men nu den teknik – hjerne implantater af genetisk ændrede hudceller – ser sikkert nok for mere avancerede menneskelige tests.

De tidlige resultater ser lovende ud, ifølge en rapport fra Mark Tuszynski, MD, ph.d., ved denne uges møde i American Academy of Neurology i San Francisco. Tuszynski er professor i neurovidenskab ved University of California, San Diego, der har patent på den nye teknologi.

“Disse resultater er spændende,” Tuszynski siger i en pressemeddelelse. “Hvis disse effekter bæres ud i større, kontrollerede forsøg, kunne dette være et betydeligt fremskridt i forhold til eksisterende behandlingsformer for Alzheimers sygdom.”

Genterapi for Alzheimers sygdom

er sådan her det genterapi virker:

En Alzheimers sygdom patient donerer nogle hudceller.

patientens hud celler er genetisk manipuleret til at gøre et naturligt kemisk stof i hjernen kaldet nervevækstfaktor, eller NGF.

De ændrede celler dyrkes i laboratoriet.

I en kirurgisk procedure, læger bruger nåle til at implantere de ændrede celler dybt i patientens hjerne.

Cellerne udskiller NGF ind i hjernen. Dette forsinker hjernecelledød (kendetegnende for Alzheimers) og forbedrer hjerne-cellefunktion. Det kan også bidrage til at genoprette forbindelserne mellem hjernecellerne. Vejviser Det er ikke en kur. Men i de seks patienter, som fuldførte kirurgi, genterapi bremset ubarmhjertige udviklingen af ​​Alzheimers sygdom. Patienterne havde tabt 7 point om året på en test af mental funktion. Et år og en halv efter operationen, dette fald bremset til et tab på 4 point om året.

Desværre hjernen kirurgi for at implantere genterapi anvendes kun en lokalbedøvelse på de to første patienter. De flyttede under kirurgi, blødning i hjernen. En af de patienter døde fem uger senere af et hjerteanfald.

Efter lægerne skiftet til en generel anæstesi (at blive sat under), var der ikke flere skader.

Dette sikkerhedsniveau – og de tidlige tegn på, at behandlingen kan være arbejder – betyder et fase II forsøg kan begynde. Denne undersøgelse vil blive gennemført ved Rush University i Chicago. Flere medicinske centre kan blive involveret, hvis undersøgelsen bevæger sig ind i større målestok forsøg.

University of California har patent på behandlingen og har licens det til Ceregene Inc. i San Diego, et datterselskab af Cell Genesys Inc. i South San Francisco, Californien.