Første Stem-celle Implantat for type 1 diabetes

Holm indkapslet celle blev implanteret i patienten. Undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effekten af ​​terapien-en potentiel erstatning kilde til insulin-producerende cells.Written af ​​Nikki KeanReviewed af Grazia Aleppo, MD, FACE

146 Vejviser

Nyt håb er i horisonten for mennesker med type 1-diabetes (T1D). For første gang blev en person med T1D implanteret med en eksperimentel behandling, der kan erstatte beskadigede insulinproducerende celler i bugspytkirtlen.

Ifølge JDRF, studiet af ViaCyte eksperimenterende terapi, VC-01, er i første omgang bliver udført på University of California i San Diego (UCSD). Den eksperimentelle produkt indkapsler umodne humane øer stammer fra en stamcelle kilde i en immun-beskyttende enhed kaldet Encaptra drug delivery system.

I første omgang en lille gruppe mennesker i undersøgelsen vil blive fulgt i flere måneder til garantere sikkerheden af ​​terapien. Efter den indledende evaluering af denne første gruppe af deltagere på UCSD site, forventes det, at yderligere lokaliteter vil blive aktiveret for at tilmelde flere personer i begyndelsen af ​​2015.

“JDRF er begejstret for historiske forskning forud for denne indkapslede celleerstatningsterapi for type 1-diabetes, “siger Derek Rapp, JDRF president og CEO. “Indkapslede celleterapi har potentiale til fundamentalt forandre livet for mennesker med type 1-diabetes ved at genskabe en persons uafhængighed fra insulinindsprøjtninger og reducere bekymringer de komplikationer, der opstår fra at leve med sygdommen.”

“Vi er begejstrede for udviklingen af ​​forskningen på dette område, “tilføjede Mr. Rapp.” Vi ser frem til den fulde optagelse i retssagen og til resultaterne fra denne undersøgelse, som kunne bevæge os et skridt nærmere en ny og effektiv behandling for type 1 diabetes . Denne dag ville ikke have været muligt uden den grundlæggende stamcelleforskning og den indsigt lært at beskytte insulinproducerende celler fra den autoimmune angreb, JDRF har finansieret i årevis. “

I en kommentar til undersøgelsen,

DiabeticLifestyle

Editorial Board Medlem, Grazia Aleppo, MD, bemærkes, at det kliniske forsøg åbner horisonten til en ny minimalt invasiv metode til beta-celle udskiftning.

Målet med Study

Det primære mål med denne første undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​VC-01 produktkandidat i mennesker, der har haft T1D i mindst 3 år; ikke at gøre dem insulin uafhængig. Imidlertid er undersøgelsen også designet til at vurdere effektiviteten af ​​VC-01 produktkandidat i at erstatte den tabte insulin-produktion funktion, der er centralt for T1D, ved at måle C-peptid niveauer, som en markør for insulin produktion.

Denne undersøgelse vil give forskerne med kritiske oplysninger om funktionen af ​​det indkapsling enheden ved implantation stedet og om modning og overlevelsen af ​​de implanterede celler, bemærkede en pressemeddelelse fra JDRF.

Dr. Paul Laikind, President og CEO for ViaCyte, sagde: “Behandling af første patient med vores stamcelle-afledt holm erstatningsprodukt kandidat et spændende næste skridt i vores bestræbelser på at omdanne den måde patienter med type 1-diabetes er påvirket af sygdommen. Flytning fra en lovende idé til en ny medicin er en lang og udfordrende rejse, og vi er taknemmelige for JDRF, og alle dens tilhængere, for den enorme og fortsatte støtte, de har givet. Hos ViaCyte har vi arbejdet over et årti at nå denne milepæl, og JDRF har været der hvert skridt på vejen, giver kritisk finansiering, fremragende rådgivning, og fortaler på vores vegne. “

patientens fulgt i 2 år

Personer i undersøgelsen vil gå om deres dagligdag med den implanterede produkt i op til 2 år. De vil blive nøje overvåget af klinikere i denne periode. Det indkapslede celleterapi her indebærer at sætte celler med potentiale til at modnes og producere insulin i en beskyttende barriere og implantere dem i kroppen ved hjælp af en minimalt invasiv procedure.

Når modnet disse indkapslede umodne humane øer kan fornemme en persons glukose niveauer og producere insulin, mens barrierebånd dem fra kroppens T1D autoimmune angreb samt udenlandske transplantatafstødning. Hvis de udfører, som de har i dyreforsøg, vil cellerne løbende vurdere mængden af ​​glukose i blodet, og slip den passende mængde insulin.

Det er vigtigt, indkapslede celle udskiftning behandlingsformer har potentiale til at overvinde de store hindringer der har begrænset anvendelsen af ​​menneskelige holm transplantation i mennesker med T1D:. begrænsede doneret øer og behovet for livslang administration af immunosuppressive lægemidler for at forhindre ødelæggelse af de nyligt indførte holme

“Selvom jeg er altid optimistisk nye behandlingsformer , er det bydende nødvendigt at indsamle flere forståelse om sikkerheden ved denne form for terapi, holdbarheden af ​​indkapslede celler /drug delivery system, og svaret af immunsystemet overarbejde mod disse indkapslede betaceller, “siger Dr. Aleppo, lektor i medicin-endokrinologi, Northwestern University, Chicago.

“jeg føler, at denne undersøgelse vil give væsentlige oplysninger, når data bliver tilgængelige vedrørende denne nye terapi, og jeg ser frem til at se de fremskridt, og i sidste ende resultatet,” bemærkede Dr. Aleppo.

Stamceller-afledte ø kilder kan udgøre en ubegrænset forsyning af udskiftning insulinproducerende celler, og beskyttelsesudstyr fjerne behovet for immunosuppressive lægemidler, bemærkede JDRF pressemeddelelse.