En eksperimentel anticancer stof, der er rettet mod en bestemt genetisk mutation fordele 80% af patienter med metastatisk melanom, men i nogle tilfælde fordelen var kortvarig, siger forskere onsdag. Resultaterne kom i en forholdsvis lille fase II kliniske forsøg, og test vil nu gå videre til et større fase III forsøg for at få godkendelse til at markedsføre lægemidlet, kaldet PLX4032. Forskerne håber, at stoffet kan også give fordele for nogle andre typer af tumorer, der deler den samme genetiske defekt.
tidlige fase melanom normalt held behandlet ved kirurgisk fjernelse af tumoren, men når det har spredt sig, udsigterne er generelt meget mere dystre. De to lægemidler godkendt til behandling det, interleukin-2 og dacarbazin, give fordele hos færre end 20% af patienterne. For dem med metastatisk melanom, er prognosen for overlevelse er i øjeblikket omkring ni måneder eller mindre, med 9.000 mennesker dør pf den i USA hvert år.
PLX4032 er målrettet mod et gen og et protein, begge kaldet BRAF, at stimulere vækst af tumorceller. Omkring halvdelen af melanom patienter har en muteret form af det gen, der ikke slukke, så BRAF kontinuerligt produceres, kørsel tumorvækst. PLX4032, udviklet af Plexxikon Inc. i Berkeley og licenseret til Roche Pharmaceuticals, blokerer virkningen af BRAF og dermed forsinker eller forhindrer vækst.
Introduktion til LA Times stjerne Walk app til iPhone. Tour de berømte Hollywood Walk of Fame med Los Angeles Times arkiver, historie og information. Fås i App Store.
Dr. Keith Flaherty af Massachusetts General Hospital i Boston, Dr. Paul Chapman af Memorial Sloan-Kettering Cancer Center i New York og deres kolleger indskrevet 32 patienter med metastatisk melanom og BRAF mutation. Patienterne fik lægemidlet oralt to gange om dagen. I 26 af de patienter, rapporterede forskerne i New England Journal of Medicine, tumorer faldt mere end 30%, og en anden to havde en vis reduktion i størrelsen af deres tumorer. I to af patienterne, tumorerne forsvandt fuldstændigt. De tumorceller efterhånden udviklet resistens over for lægemidlet, men patienterne fik en gennemsnitlig progressionsfri overlevelse på otte måneder.
En patient det hjalp var Shirley Taylor Chance, et 66-årig afskærmning specialist fra Lake Helsingør. Sidste sommer blev hun lider hyppig hovedpine, som hun tilskrives hendes højt blodtryk og tilbøjelighed til migræne. Men på Sept. 25 en “forfærdelig hovedpine” bedt hende til at søge hjælp på skadestuen. Den næste morgen, neurologen kom tilbage til hende og fortalte hende, at hun havde metastatisk melanom, som havde spredt sig til hendes hjerne og andre steder. Han sagde, at hun havde to til seks måneder at leve. Hendes søn var en ven af Dr. Robert Gale og opfordrede hende til at sende ham sine medicinske journaler. Hun gjorde, og han foreslog, at hun kontakter Dr. Antoni Ribas på UCLA s Jonsson Comprehensive Cancer Center. “Han satte mig på et andet stof, der ikke fungerede, og ved juletid havde jeg svulster popping ud af min krop, hvor jeg kunne føle dem,” Chance sagde.
Hun kom det kliniske forsøg for PLX4032 i marts. “Næsten det samme, jeg fik en reel høj, og følte virkelig virkelig godt,” sagde hun. Hendes sidste fire CT-scanninger har alle viste fortsat skrumpning af tumorerne i hendes krop, og de sidste to MRIs har vist krympning af dem i hendes hjerne så godt. Hun var omkring for fødslen af sit barnebarn, som hun ikke havde forventet at være. “Jeg plejede at vågne op hver dag døende,” sagde hun. “. Nu vågner jeg op levende”
I en erklæring, Flaherty sagde: “Vi har aldrig haft en troværdig første mulighed for metastatisk melanom behandling, så det har fuldstændig forvandlet, hvordan vi nærmer behandling for patienter med BRAF mutation. Selvom vi ikke ved, hvor længe svar kan vare, vil evnen til at slå denne sygdom ned på kort sigt købe os tid til at strategize second line behandlingsformer og designe den næste generation af forsøg. “
Leave a Reply
Du skal være logget ind for at skrive en kommentar.