Ny æggestokkene Kræftbehandling OK’d

Kvinder med fremskreden kræft i æggestokkene har en ny behandling. Læs mere om dette første af en ny klasse af lægemidler …

Den amerikanske Food and Drug Administration i dag givet fremskyndet godkendelse til Lynparza (olaparib), et nyt lægemiddel behandling til kvinder med fremskreden kræft i æggestokkene i forbindelse med defekt BRCA gener, som påvist ved en FDA-godkendt test.Ovarian kræftformer i ovariet, en af ​​et par af kvindelige reproduktive kirtler hvor æg eller æg, dannes. National Cancer Institute anslår, at 21,290 amerikanske kvinder vil blive diagnosticeret med og 14.180 vil dø af ovariecancer i 2015.Lynparza er en poly ADP-ribose polymerase (PARP) inhibitor, der blokerer enzymer involveret i at reparere beskadigede DNA. Det er beregnet til kvinder med stærkt forbehandlet æggestokkræft, der er forbundet med defekte BRCA gener. “Dagens godkendelse udgør den første af en ny klasse af lægemidler til behandling af kræft i æggestokkene,” siger Richard Pazdur, MD, direktør for Office of Hematology og onkologiprodukter i FDA Center for Drug Evaluation and Research.

“Lynparza er godkendt til patienter med specifikke abnormiteter i BRCA-genet, og er et eksempel på, hvordan en større forståelse af de underliggende mekanismer i sygdom kan føre til målrettede, mere personlig behandling,” sagde han.

FDA godkendt Lynparza med en genetisk test kaldet BRACAnalysis CDX, en kammerat diagnostisk, der vil påvise tilstedeværelsen af ​​mutationer i BRCA gener (gBRCAm) i blodprøver fra patienter med kræft i æggestokkene. De BRCA gener er involveret med reparation af beskadiget DNA og normalt arbejder at undertrykke tumorvækst. Kvinder med mutationer, der resulterer i defekte BRCA gener er mere tilbøjelige til at få ovariecancer, og det anslås, at 10% til 15% af alle ovariecancer er forbundet med disse arvelige BRCA mutationer.

FDA evalueret BRACAnalysis CDX sikkerhed og effekt under agenturets før markedsføring godkendelse vej anvendes til medicinsk udstyr højrisiko. Indtil nu, producenten, et klinisk laboratorium, havde været at markedsføre denne test, men ikke specielt til brug som en følgesvend diagnostisk, uden FDA godkendelse som et laboratorium udviklet test (LDT), som er en test, der er designet, fremstillet og anvendt i et enkelt laboratorium. Den nye test er godkendt som en følgesvend diagnostisk, specielt til at identificere patienter med fremskreden kræft i æggestokkene, som kan være kandidater til behandling med Lynparza.

“Godkendelsen af ​​sikre og effektive følgesvend diagnostiske test og lægemidler fortsat være vigtige udviklinger i onkologi,” siger Alberto Gutierrez, Ph.D., direktør for Office of In Vitro Diagnostics og radiologiske Sundhed i FDAs center for enheder og radiologisk sundhed.

“Vi er meget glade for, at BRACAnalysis CDX er FDA første godkendelse af en LDT under et før markedsføring godkendelse program og er den første godkendelse af et LDT følgesvend diagnostisk. Brugen af ​​companion diagnostics hjælper at markedsføre sikre og effektive behandlinger specifikke for en patients behov, “siger Guiterrez.

FDA godkendelse af BRACAnalysis CDX er baseret på data fra den kliniske undersøgelse anvendes til at støtte godkendelsen af ​​Lynparza. Blodprøver fra kliniske deltagere forsøg blev testet for at validere testen brug til påvisning BRCAmutations i denne population.

Lynparza effekt af blev undersøgt i en undersøgelse, hvor 137 deltagere med gBRCAm-associeret æggestokkræft modtog lægemidlet. Undersøgelsen er designet til at måle objektive responsrate (ORR), eller den procentdel af deltagere, der oplevede delvis svind eller fuldstændig forsvinden af ​​tumoren. Resultaterne viste 34 procent af deltagerne oplevede ORR i gennemsnitligt 7,9 måneder.

Almindelige bivirkninger af Lynparza omfattede kvalme, træthed, opkastning, diarré, forvrænget smag, fordøjelsesbesvær, hovedpine, nedsat appetit, forkølelse symptomer, hoste, fælles maling, muskuloskeletale smerter, muskelsmerter, rygsmerter, udslæt og mavesmerter.

Alvorlige bivirkninger omfattede udvikling af myelodysplastisk syndrom, en tilstand, hvor knoglemarven ikke kan producere nok fungerende blodlegemer; akut myeloid leukæmi, en knoglemarvskræft; og lungebetændelse.

De mest almindelige laboratorieabnormiteter blev øget kreatinin, øget gennemsnitlige mængde af røde blodlegemer, nedsat antal røde blodlegemer, nedsat antal hvide blodlegemer og nedsat blodplader.

I juni Lynparza blev gennemgået af FDA Oncologic Drugs Advisory Committee for potentielle anvendelse som vedligeholdelsesbehandling (behandling gives for at holde kræft i at vende tilbage). Udvalget rådede agenturet i en afstemning 11 til 2, som dataene ikke støttede Lynparza er fremskyndet godkendelse til dette brug. Efter mødet fremlagde selskabet yderligere oplysninger til støtte Lynparza brug for en anden anvendelse: patienter med gBRCAm-associeret æggestokkræft, der har modtaget tre eller flere kemoterapi behandlinger.

FDA godkendelse Lynparza under agenturets fremskyndet godkendelse program, som giver mulighed for godkendelse af et lægemiddel til behandling af en alvorlig eller livstruende sygdom baseret på kliniske data, der viser lægemidlet har en virkning på et surrogat endpoint rimelig sandsynlighed vil forudsige klinisk gavn for patienterne.

Lynparza markedsføres af AstraZeneca Pharmaceuticals, der er baseret i Wilmington, Delaware. BRACAnalysis CDX er fremstillet af og udføres på Salt Lake City, Utah-baserede Myriad Genetiske Laboratories, Inc.