Er vi modsat vores børn med thalassæmi?

Thalassemia er den hyppigste genetisk sygdom i Indien og over 10.000 børn er født årligt med den store form af sygdommen. Sygdommen i alvorlige form kaldes thalassæmi. Det sker, når generne for thalassæmi er nedarvet fra begge forældre. Normalt barnet bliver sløv og irritabel et par måneder efter fødslen. Ved 6-9 måneder, de fleste børn kræver blodtransfusion for at overleve. Blodtransfusion skal være regelmæssig som i hver 4-6 uger efter behov for at holde hæmoglobin niveauer over 12 g% og ikke lade det falde til under 9 g%. En sådan transfusion tidsplan, hvis startede i tid og gennemført konsekvent, resulterer i normal vækst og udvikling af barnet. Men dette kommer til en pris,. Blod indeholder en masse jern og vores krop kan ikke naturligt slippe af jernet, hvis i overskud. I et normalt individ, jern kommer fra fødevarer og kroppen kan øge eller mindske jern absorption fra tarmene afhængigt af dens krav. Hvis det samme jern injiceres i vores krop som det sker med blodtransfusion, kan strygejernet ikke udskilles, og det bygger op. Ligesom alt i overskud er dårligt, så er jern. Overskydende jern bliver deponeret i hjertet og leveren blandt andre steder og resulterer i dysfunktion og i sidste ende svigt af disse organer og death.Getting komme af med den overskydende jern fra kroppen ved lægemidler kaldes chelatering. Den første stof var Desferrioxamin. Dette kunne kun injiceres gennem venerne eller under huden. De børn med thalassæmi nødvendig små pumper til løbende at injicere stoffet under huden i 8-10 timer sædvanligvis om natten. Da disse børn vokser op, de harmes disse restriktioner, og ofte ikke holde sig til kelation tidsplan. Selv i vestlige lande børnene udviklede svær jernophobning i ungdomsårene og den tidlige voksenalder, som betydeligt reduceret deres levetid. Den gennemsnitlige overlevelse for børn med thalassæmi i udviklingslandene oversteg knapt anden decade.The forskerne havde sled i to årtier for at finde en mundtlig lægemiddel til at befri kroppen af ​​overskydende jern. Den første forsøg produceret et stof kaldet Deferiprone. Det var effektivt og alligevel havde uventet livstruende toksicitet. Som følge heraf blev stoffet ikke godkendt til brug i de vestlige lande, og blev introduceret i Indien på grund af manglende ressourcer. Kampen fortsatte indtil for nylig, hvor et nyt lægemiddel kaldet Deferasirox blev lanceret som producerede resultater svarende til injicerbar form af desferrioxamin uden overraskende nye bivirkninger. Kan det ændre fremtiden for de tusinder, der lider af thalassæmi i vores land? Vi har måske bygget den perfekte vogn, men alligevel kæmper for at finde hestene. Vi kan befri jern ved orale tabletter og kan leve lykkeligt, men kan vi støtte disse børn med nok blod og sikkert blod? Desværre, kan frivillige og dedikeret bloddonation ikke tilstrækkeligt behovet for millioner af børn på grund af den dårlige infrastruktur blodbanker i vores land. Endnu vigtigere er, over 50% af de børn transfunderede for over flere år udvikler transfusion overførte infektioner såsom hepatitis B eller C og HIV. Korrekt screenet blod regelmæssigt med kontinuerlig kelation kan gøre disse børn træde ind i deres voksenliv som enhver af os. Men virkeligheden ikke tillader børn med thalassæmi føre et perfekt liv som deres jævnaldrende i Europe.Should vi fortsat svigte vores børn, der lider af thalassæmi?