Keryx Modtager FDA Fast Track for KRX-0401 (Perifosine) til behandling af recidiverende /Re

Keryx Biopharmaceuticals, Inc. annoncerede, at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har tildelt Fast Track for KRX-0401 (perifosine), selskabets roman, potentielt first-in-class, oral anti-cancer middel, der hæmmer phosphoinositid 3-kinase (PI3K) /Akt vej, til behandling af recidiverende /refraktær myelomatose.

Fast Track program FDA er designet til at lette udviklingen og fremskynde gennemgangen af ​​nye lægemidler, der er beregnet til behandling af alvorlige eller livstruende tilstande, og at demonstrere potentialet til at løse udækkede behandlingsbehov. Fast Track udpegede lægemidler normalt kvalificere sig til priority review, og derved fremskynde FDA evalueringsprocessen.

Der forventes en fase 3 forsøg undersøger perifosine i kombination med VELCADE og dexamethason til behandling af patienter med recidiverende /refraktær myelomatose at påbegynde ved årets udgang under en Special Protocol Assessment (SPA) hos FDA. Ud i september, meddelte selskabet, at perifosine havde modtaget Orphan-Drug i USA til behandling af myelomatose.

DNA methylering i mennesker er påvirket af både kost og motion tyder på, at epigenetik kunne være involveret i alder og livsstil sygdomme såsom T2D. Så vi analyserede udtryk for seks udvalgte gener i fedtvæv fra ubeslægtede individer med NGT eller T2D. Herunder PPARG, KCNQ1, TCF7L2 og IRS1 viste forskellen DNA methylering i fedtvæv fra ubeslægtede individer med T2D sammenlignet med kontroller.

Til resumé, tage vi fordel af styrkerne ved en dobbelt undersøgelse design til at præsentere for første gang både genom-dækkende mRNA og DNA methylering profiler i fedtvæv fra MZ twin for T2D. Dette arbejde viser, at nedsat ekspression af gener, der er involveret i energi metabolisme og øget ekspression af inflammatoriske gener.

Ron Bentsur, administrerende direktør i Keryx Biopharmaceuticals, kommenterede: “Dette Fast Track kan reducere FDA gennemgang tid betydeligt et nyt lægemiddel ansøgning, og derfor kan fremskynde tid til markedet for perifosine i myelomatose. ” Mr. Bentsur tilføjede: “Vi mener, at Fast Track sammen med SPA og Orphan Drug status tidligere er meddelt til os af FDA til perifosine i myelomatose, markant øger værdien proposition af perifosine i denne indikation. Vi er ivrige efter at begynde fase 3 forsøget senere på måneden. “

KRX-0401 (perifosine) er i-licenseret af Keryx fra AeternaZentaris, Inc. i USA, Canada og Mexico.